Przyszłość Farmaceuty: Badania kliniczne pod lupą

Prawie każdy student farmacji zetknął się w mniejszym lub większym stopniu z tematem badań klinicznych. Na czym dokładnie polegają takie badania? Jak rozwija się rynek badań klinicznych w Polsce? Co konkretnie może robić farmaceuta w tej dziedzinie? O tych i wielu innych ciekawych aspektach opowiada Wiceprezes Zarządu Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań klinicznych w Polsce dr. n. med. Antoni Jędrzejowski, który był gościem grudniowego spotkania z cyklu Przyszłość Farmaceuty organizowanego przez oddział PTSF w Warszawie.

Małgorzata Grabowska: W ostatnich latach kariera w dziedzinie badań klinicznych zyskuje coraz większą popularność, także wśród farmaceutów. Może Pan nieco przybliżyć najważniejsze aspekty tej branży, możliwe kierunki rozwoju?

Antoni Jędrzejowski: Niełatwo w krótkiej wypowiedzi streścić tak obszerny i złożony obszar, jakim są współczesne badania kliniczne, więc dla uproszczenia przekazu odniosę się jedynie do badań komercyjnych oraz akademickich.
Badania komercyjne sponsorowane są przez firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne w celu uzyskania nowych danych na temat skuteczności oraz bezpieczeństwa ich leków. Informacje są potrzebne aby uzyskać istotne dla firm efekty biznesowe, takie jak wprowadzenie nowego leku do obrotu, rozszerzenie wskazań do stosowania czy też rejestracja nowej postaci farmaceutycznej, które przyczynią się do zwiększenia zysków i/lub wartości firmy sponsorującej badanie. Klasyczny rozwój nowego produktu leczniczego rozpoczyna się od wieloetapowych badań podstawowych (z wykorzystaniem metod fizycznych, biochemicznych i biologicznych) oraz badań przedklinicznych na modelach zwierzęcych w zakresie farmakokinetyki, farmakodynamiki i oceny toksyczności. Dopiero na podstawie wyników badań na modelach zwierzęcych można przystąpić do badań klinicznych u ludzi. Klasycznie w celu uzyskania rejestracji nowego produktu leczniczego prowadzi się badania fazy I, II oraz III. W niektórych sytuacjach prowadzi się również badania fazy 0 z mikrodawkami produktu leczniczego, zwykle znakowanymi izotopem promieniotwórczym. Pozwalają one na szybkie i relatywnie tanie uzyskanie podstawowych informacji na temat farmakokinetyki produktu. Klasyczne badanie fazy I prowadzi się na grupie 20 – 80 uczestników: zdrowych ochotnikach lub pacjentach cierpiących na chorobę, będącą potencjalnym wskazaniem do stosowania danego produktu. Celem fazy I jest uzyskanie podstawowych danych farmakokinetycznych, farmakodynamicznych (w tym określenie zakresu dawek, które będą stosowane w fazie II) oraz na temat bezpieczeństwa stosowania badanego leku. Chociaż w badaniach fazy I biorą udział również pacjenci to nie zakłada się, że odniosą oni istotną korzyść terapeutyczną. W ostatnich latach pojawiają się jednak doniesienia wskazujące na możliwość uzyskania istotnie korzystnych efektów klinicznych w badaniach fazy wczesnej u chorych na nowotwory.
Kolejnym etapem są badania fazy II prowadzone na grupie od kilkudziesięciu do kilkuset pacjentów w celu ustalenia optymalnej dawki terapeutycznej do badań fazy III oraz zebrania danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania. No i w końcu badania fazy III, prowadzone na dużej grupie chorych (w niektórych wskazaniach nawet kilka tysięcy uczestników), mające na celu zebranie szczegółowych danych o skuteczności i bezpieczeństwie produktu. Informacje te są wymagane przez agencje regulatorowe, takie jak FDA czy EMA, by można było wprowadzić nowy lek na rynek. Średni koszt rozwoju jednego leku przekroczył 2.6 mld USD, a średni czas badań przed dopuszczeniem do obrotu to 12 lat. 5 na 10.000 badanych produktów staje się przedmiotem badań klinicznych u ludzi, jedynie 1 z nich ma szansę na wprowadzenie do obrotu, a tylko 2 z 10 produktów dopuszczonych do sprzedaży przez FDA generuje zyski przekraczające zainwestowane koszty. Rozwój nowych leków to bardzo ryzykowny biznes!
Równolegle z badaniami komercyjnymi prowadzone są badania niekomercyjne, tzw. akademickie, sponsorowane przez ośrodki naukowo-badawcze, fundacje, stowarzyszenia naukowe i inne instytucje, nie mające na celu osiągania zysku w wyniku prowadzonych badań. Dzięki wsparciu z funduszy publicznych (np. z unijnego funduszu Horyzont 2020) możliwe jest prowadzenie badań klinicznych, których wyniki w istotny sposób poprawiają standardy leczenia w wielu chorobach nie będących w centrum zainteresowania firm komercyjnych. Wiele krajów wdrożyło efektywne mechanizmy wspierania badań akademickich w zakresie szkoleń, finansowania i ułatwień administracyjnych. W wyniku tego średnio 25% wszystkich badań klinicznych w UE to badania niekomercyjne, a w niektórych państwach blisko 40%. Na tym tle Polska, gdzie rejestruje się rocznie ledwo kilkanaście badań niekomercyjnych, jawi się jako miejsce, w którym doprowadzono do zapaści akademickich badań klinicznych.

MG: Z badaniami klinicznymi jest Pan związany już kilka ładnych lat. Może Pan opowiedzieć trochę o swojej przygodzie z tą branżą?

AJ: Po studiach medycznych pracowałem w szpitalu akademickim na oddziale pediatrycznym, gdzie zetknąłem się z badaniami niekomercyjnymi, które prowadziłem w ramach doktoratu. Niestety w klinice, w której pracowałem, nie toczyły się w owym czasie żadne badania komercyjne. Dopiero udział w 2 – dniowym szkoleniu w zakresie Dobrej Praktyki Klinicznej (ICH-GCP) otworzył mi okno na wielki świat badań klinicznych. Perspektywa pracy w globalnych badaniach klinicznych skłoniła mnie aby odejść z pracy na uczelni i podjąć pracę w firmie PAREXEL, należącej do sektora firm prowadzących badania kliniczne na zlecenie (CRO). Początkowo pracowałem jako monitor badań klinicznych i wiele podróżowałem po polskich ośrodkach badawczych. Z czasem nabrałem doświadczenia, uzupełniłem wiedzę zawodową na studiach podyplomowych i zacząłem zarządzać międzynarodowymi badaniami klinicznymi prowadzonymi przez PAREXEL. Obecnie mam już kilkunastoletnie doświadczenie w zarządzaniu badaniami faz 2.-4. w różnych wskazaniach terapeutycznych, m.in. w onkologii, kardiologii, reumatologii, gastroenterologii, chorobach zakaźnych oraz pediatrii.
Badania kliniczne to dla mnie zdecydowanie dużo więcej niż tylko praca zarobkowa! Jestem też działaczem Stowarzyszenia Na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce (GCPpl), a od 2016 roku Wiceprezesem Zarządu Stowarzyszenia. Współorganizuję działania statutowe GCPpl takie jak szkolenia, warsztaty i spotkania branżowe, w tym coroczne konferencje z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych. Biorę udział w koordynowaniu działań prowadzonych przez GCPpl wspólnie z INFARMA i PolCRO na rzecz poprawy przepisów prawnych i warunków prowadzenia badań klinicznych w Polsce w świetle spodziewanej ustawy o badaniach klinicznych, mającej na celu umożliwić stosowanie Rozporządzenia Unijnego 536/2014. Pracowałem jako członek Komitetu Redakcyjnego oraz autor rozdziału poświęconego badaniom klinicznym w pediatrii w podręczniku „Badania Kliniczne” wydanym przez Stowarzyszenie GCPpl, występuję też jako wykładowca na studiach podyplomowych oraz prelegent na branżowych konferencjach w zakresie badań klinicznych.

MG: Przy badaniach klinicznych współpracują absolwenci różnych kierunków studiów, nie tylko medycznych. Może Pan przybliżyć jakie znaczenie ma tutaj farmaceuta?

AJ: Generalnie tworzenie nowych leków na świecie i w Polsce nie byłoby możliwe bez zaangażowania szerokich rzesz świetnie wykształconych farmaceutów. Ich rola jest kluczowa już na wczesnych etapach identyfikacji i optymalizacji nowej cząsteczki oraz w badaniach przedklinicznych na zwierzętach. Badania kliniczne to naturalne środowisko pracy i rozwoju zawodowego dla farmaceutów w kilku kluczowych obszarach. Najbardziej oczywisty to praca farmaceuty klinicznego w ośrodkach badawczych przy zapewnieniu nadzoru nad przechowywaniem i przygotowywaniem produktów leczniczych podawanych w ramach badania. Cały pozostały zakres tzw. operacji klinicznych także stoi otworem przed farmaceutami, mogą pracować w ośrodku jako Koordynatorzy Badań Klinicznych lub w firmach jako Asystenci, Monitorzy czy Kierownicy badań klinicznych i znakomicie się sprawdzają na tych stanowiskach. Idąc w tym kierunku warto poszerzyć swoją wiedzę na studiach podyplomowych z zakresu prowadzenia i monitorowania badań klinicznych, a myśląc o karierze Kierownika Projektu, także z zarządzania projektami. Kolejny naturalny obszar dla farmaceuty to praca w działach Pharmacovigilance w celu zapewnienia bezpieczeństwa uczestników badań klinicznych. Po zdobyciu doświadczenia możliwe jest również zarządzanie projektami badań klinicznych w skali kraju, regionu czy globalnej.

MG: Jakie są największe zalety i wady pracy przy badaniach klinicznych?

AJ: Wypowiem się tutaj o pracy przy komercyjnych badaniach klinicznych i zacznę od zalet, bo jest ich wiele: interesująca praca w samym środku naukowego i technologicznego postępu medycyny, wiele ścieżek rozwoju zawodowego, praca w międzynarodowym otoczeniu, dająca ogromne możliwości kariery również poza granicami Polski, stabilna perspektywa zatrudnienia (nie przewiduje się aby nakłady na badania i rozwój w przemyśle farmaceutycznym miał maleć) no i w końcu, co ma duże znaczenie, wysokie zarobki (odsyłam do raportu płacowego firmy Hays: http://bit.ly/2mbmpvx. Osoby o słabszym nerwach powinny zażyć coś na uspokojenie przed lekturą J). Muszę oczywiście też wspomnieć o podróżach służbowych w różne ciekawe miejsca świata, które traktuję jako dużą zaletę tej pracy!
Jeżeli chodzi o wady to mamy na rynku ogromną konkurencję pomiędzy Sponsorami oraz firmami CRO, przekładającą się na pracowników w postaci silnej presji na wyniki i osiąganie celów w określonym terminie. Stąd często stres, praca po godzinach lub w weekendy…. Takie są niestety koszty uczestnictwa w globalnych projektach naukowo-biznesowych.

MG: Polska z perspektywy sponsora jest postrzegana jako dość atrakcyjne miejsce do prowadzenia badań klinicznych. W ramach nowelizacji ustawy o prawie farmaceutycznym zapowiadane są również zmiany legislacyjne, mające na celu poprawę rozwoju tej branży. Jak, Pana zdaniem, kształtuje się przyszłość krajowego rynku badań klinicznych?

AJ: Niewątpliwie Polska ma swoje zalety jako miejsce prowadzenia komercyjnych badań klinicznych: duża populacja pacjentów, niezaspokojone potrzeby medyczne (kolejki do lekarzy specjalistów, ograniczenia w refundacji leków innowacyjnych), świetnie wykształcona kadra medyczna z wieloletnim doświadczeniem w prowadzeniu badań, nieźle wyposażone ośrodki medyczne, dobra rekrutacja, zwłaszcza w badaniach fazy 3., wysoka jakość pracy ośrodków i dostarczanych przez nich danych oraz szerokie i doświadczone kadry firm sponsorujących oraz CRO. Ale nie brakuje też powodów dla których Polska nie wykorzystuje w pełni swojego potencjału. Mamy długi okres rozpoczynania badania, ponieważ nadal trzeba wynegocjować i podpisać kontrakty z ośrodkami przed złożeniem dokumentacji do URPL. Skutkiem tego okres aktywnego włączania uczestników do badania jest w Polsce krótszy niż w innych krajach, co wpływa niekorzystnie na rekrutację i podnosi koszty. Mam nadzieję, że dzięki planowanej nowelizacji prawa farmaceutycznego wymóg składania podpisanych umów zniknie w drugiej połowie 2018 r., co niewątpliwie wpłynie na poprawę konkurencyjności Polski jako miejsca prowadzenia badań klinicznych.
Istotnym problemem jest też tendencja NFZ i niektórych ośrodków aby koszt gwarantowanych świadczeń medycznych wykonywanych dla uczestników badania klinicznego przerzucać na Sponsora badania, choć nie jest to zgodne z Konstytucją RP i zapisami Prawa Farmaceutycznego. Inne czynniki ograniczające rozwój BK w Polsce to słaba wewnętrzna organizacja ośrodków, braki kadrowe wśród lekarzy i ogromny niedobór koordynatorów badań klinicznych. W ciągu ostatnich 10 lat w Polsce nie zanotowaliśmy wyraźnego postępu w ilości nowo rejestrowanych badań klinicznych. Jak wskazano w raporcie firmy PWC na temat badań klinicznych w Polsce rejestruje się rocznie około 10 nowych badań na 1 milion osób w populacji. Wskaźnik ten wynosi 15 dla Niemiec, dla Francji 23, a Czech i Węgier odpowiednio 24 i 22, co stanowi dowód na to, że Polska nie wykorzystuje swojego potencjału.
Trudno obecnie przewidzieć przyszłość rynku badań klinicznych w Polsce ze względu na kilka istotnych problemów. Po pierwsze ograniczenia legislacyjne, w tym brak przygotowania Polski do rozpoczęcia stosowania Rozporządzenia PE i Rady 536/2014, czego spodziewamy się w 2019 r. Nadal nie ma projektu Ustawy o badaniach klinicznych, która jest konieczna aby mechanizmy zapisane w unijnych Rozporządzeniu 536/2014 mogły w Polsce funkcjonować. Chciałbym podkreślić ogromne zaangażowanie środowiska badań klinicznych w tym Stowarzyszenia GCPpl w wypracowaniu i przekazaniu do Ministerstwa Zdrowia optymalnych rozwiązań. Nie chodzi nam tylko o ilość badań klinicznych realizowanych w Polsce ale także o lokowanie w naszym kraju regionalnych i globalnych centrów planowania i zarządzania badaniami klinicznymi. Przykładem jest globalne centrum badań klinicznych, jakie stworzyła w Warszawie firma AstraZeneca, docelowo ma pracować ponad 1000 osób zaangażowanych w międzynarodowe badania kliniczne. Również szereg międzynarodowych firm CRO tworzy w Polsce działy wspierające globalne operacje kliniczne. Wszystkie te działania dają szerokie możliwości interesującej pracy i częściowo uniezależniają rynek pracy w branży od ilości badań prowadzonych w polskich ośrodkach.
W podsumowaniu chciałbym podkreślić czynniki pozytywnie wpływające na rynek badań w Polsce: rosnąca trudność i kompleksowość badań, dynamiczny rozwój firm CRO, lokalizowanie w Polsce regionalnych i globalnych centrów operacyjnych, czynniki „macro” (rozwój gospodarczy Polski, podwyższenie „indeksu naukowego” Polski np. ilości publikacji naukowych) oraz innowacje w branży.

MG: Wielu studentów jak i również absolwentów farmacji zastanawia się nad karierą w branży badań klinicznych. Jakie działania warto podejmować już podczas studiów, by zwiększyć swoje szanse na otrzymanie pracy w tej dziedzinie? Sporo osób chce spróbować swoich sił za granicą, jakie wymagania muszą spełnić, by pracować w innym kraju?

AJ: Najważniejsze czynniki ułatwiające znalezienie pierwszej pracy w badaniach to: kierunkowa edukacja (w tym farmacja), dobra znajomość języków obcych, zwłaszcza angielskiego, wcześniejsze doświadczenia , które można wykorzystać przy pracy w BK (np. udział w badaniach naukowych), kompetencje miękkie, wiarygodne polecenie, dobra ocena przez potencjalnego szefa oraz wiedza w zakresie badań klinicznych (kursy, certyfikaty, szkolenia, studia). Mamy w Polsce szeroką ofertę studiów podyplomowych w zakresie badań klinicznych (m.in. na trzech uczelniach w Warszawie) oraz całą paletę zawodowych szkoleń (w tym dedykowane kursy adresowane do studentów i absolwentów WUM).
Jeszcze będąc studentem można brać udział w wielu aktywnościach związanych z obszarem badań klinicznych, co może istotnie zwiększyć szanse na znalezienie pierwszej pracy w tym kierunku. Szczególnie zapraszam do udziału w szkoleniach organizowanych przez GCPpl, szczegóły na stronie internetowej oraz grupie dyskusyjnej na LinkedIn. Warto też starać się o praktyki wakacyjne organizowane przez niektóre z dużych firm farmaceutycznych.Polecam także przeglądanie międzynarodowych i polskich branżowych strony internetowych, blogów i forów, np. BKWP.pl czy Clin Ops Cafe – to dobra okazja do skutecznego networkingu ! Również działalność w organizacjach pozarządowych i studenckich jak PTSF jest znakomitym sposobem na rozwijanie kluczowych kompetencji ważnych w badaniach klinicznych, w tym komunikacji, pracy w zespole i zarządzania projektami.
Jeżeli chodzi o pracę poza Polską, dominują oferty dla osób posiadających doświadczenie w branży. Jest możliwość pracy w centralach firm farmaceutycznych i biotechnologicznych (głównie w Szwajcarii, Niemczech i Wielkiej Brytanii) oraz w globalnych firmach CRO.

MG: Dziękuję za rozmowę.

©  Polskie Towarzystwo Studentów Farmacji  2018

Zaloguj się używając swojego loginu i hasła

Nie pamiętasz hasła ?

Ta strona używa plików cookie. Więcej informacji

Nasza strona internetowa używa plików cookies (tzw. ciasteczka) w celach statystycznych, reklamowych oraz funkcjonalnych. Dzięki nim możemy indywidualnie dostosować stronę do twoich potrzeb. Każdy może zaakceptować pliki cookies albo ma możliwość wyłączenia ich w przeglądarce, dzięki czemu nie będą zbierane żadne informacje.

Zamknij