W lutym pojawiły się nowe wiadomości z różnych dziedzin medycyny, m.in. immunologii, transplantologii. Zaszły także zmiany w refundacji terapii mukowiscydozy, a do awaryjnego stosowania dopuszczono lek w leczeniu COVID-19. Sprawdź także, czym zaskoczył nas ten miesiąc w dziedzinie nauki.
Naukowcy z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz z Instytutu “Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” rozpoczęli badania kliniczne mające na celu sprawdzenie skuteczności empagliflozyny w leczeniu niedoboru odporności (glikogenozy 1b) – leku pierwotnie stosowanego w leczeniu cukrzycy i niewydolności serca. W następstwie glikogenozy 1b (GSD 1b) często dochodzi do infekcji, głównie oddechowych oraz skórnych. Niektóre z nich wymagają także hospitalizacji ze względu na zagrożenie życia. Badanie warszawskich naukowców, zarejestrowane jako drugie na świecie, pozwoli ocenić skuteczność empagliflozyny w nowym wskazaniu. To ogromna nadzieja na poprawę funkcji układu immunologicznego u chorych, co pozwoli zmienić dotychczas stosowaną uciążliwą terapię. [1]
Ministerstwo zdrowia poinformowało, że od 1 marca 2022 refundacją zostaną objęte kompleksowe terapie przyczynowe dla chorych na mukowiscydozę. Pacjenci zyskają darmowy dostęp do leków Symkevi (tezakaftor + iwakafator), Kalydeco (iwakaftor), Kaftrio (ezakaftor + iwakafator + elaksakaftor) i Orkambi (lumakaftor + iwakaftor), dla których podmiotem odpowiedzialnym jest Vertex Pharmaceuticals. Wymienione leki są modulatorami białka CFTR, którego mutacja jest bezpośrednią przyczyną mukowiscydozy. To przełomowy moment dla pacjentów zmagających się tą przewlekłą obturacyjną chorobą oskrzelowo-płucną. [2]
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków wydała zezwolenie na awaryjne zastosowanie nowego przeciwciała monoklonalnego (bebtelowimab) do leczenia COVID-19, które zachowuje aktywność wobec wariantu Omikron. Bebtelowimab jest przeznaczony do leczenia łagodnego i umiarkowanego przebiegu infekcji SARS-CoV-2 u dorosłych i dzieci od 12 roku życia. Bebtelowimab działa poprzez wiązanie się z białkiem wypustkowym wirusa. Nie jest dopuszczony do stosowania u pacjentów hospitalizowanych lub wymagających tlenoterapii z powodu COVID-19 ze względu na niepotwierdzoną skuteczność. [3]
Ministerstwo Zdrowia przekazało, że na podstawie zaleceń Zespołu ds. Szczepień Ochronnych z 21 lutego 2022 roku szczepionka Nuvaxovid firmy Novavax (dawka 0,5 ml) będzie stosowana w Polsce od 1 marca 2022 roku u osób od 18 lat, w ramach Narodowego Programu Szczepień. Zalecenia zostały opracowane na podstawie decyzji o warunkowym dopuszczenia produktu do obrotu i pozytwnej ocenie naukowej EMA. Szczepionka będzie podawana w schemacie dwudawkowym z zachowaniem odstępu co najmniej 21 dni. [4]
Naukowcy z University of Pittsburgh i University of Minnesota przeprowadzili badanie polegające na oznaczeniu stężenia powszechnie stosowanych leków przeciwpadaczkowych we krwi i porównaniu ich na różnych etapach ciąży oraz po porodzie. Spośród 7 na 10 badanych leków odnotowano drastyczny spadek poziomu we krwi. Dotyczyło to chociażby lakozamidu i lamotryginy – leków o działaniu przeciwdrgawkowym. Zaledwie kilka dni po poczęciu, (zanim ciąża ujawniła się fizycznie) odnotowano spadek stężenia leku we krwi. Badanie wyjaśniło przyczynę napadów padaczki u kobiet w ciąży, dlatego ważne jest aby takie pacjentki zostały jak najszybciej objęte monitoringiem. Ponadto, zauważono, że spadek stężenia substancji leczniczych następował zaledwie kilka dni po poczęciu, na długo przed fizycznym ujawnieniem się ciąży. Pozwoliło to wyjaśnić, dlaczego wiele kobiet chorujących na padaczkę doświadcza przełomowych napadów po zajściu w ciążę. [5]
Naukowcy z University Health Network w Toronto odkryli możliwość stworzenia “uniwersalnych” organów do transplantacji. Wykorzystali metodę EVLP, która polega na kilkugodzinnej regeneracji organu w tzw. platformie perfuzyjnej. Początkowo umieścili w niej płuca pobrane od ludzkich dawców typu A. Jedno z nich poddali działaniu enzymów, a drugie pozostawili bez zmian. Enzymy pochodzące z jelita ludzkiego, które zastosowali posłużyły do wycięcia cukrowych z antygenów A i B na powierzchni czerwonych krwinek. W ten sposób przekształcono je w uniwersalne komórki typu 0. W celu uzyskania symulacji przeszczepu dodali krwi typu 0 (o wysokim stężeniu przeciwciał anty-A). W efekcie płuco poddane zmianom było dobrze tolerowane, a to drugie dawało oznaki odrzucenia. Od przebiegu badań klinicznych będzie zależeć czy to rozwiązanie sprawi, że grupa krwi nie będzie już miała znaczenia przy przeszczepach. Pozwoliłoby to z pewnością uratować więcej pacjentów i zmniejszyć ilość odrzuconych przeszczepów. [6]
Badacze Małopolskiego Centrum Biotechnologii udało się zwiększyć wielkość wirusopodobnej cząsteczki bakteriofagu, co może zostać wykorzystane w przyszłości do transportu leków. Postanowiono wykorzystać fakt, że wirusy doskonale radzą sobie z przenoszeniem własnego materiału genetycznego do wnętrza komórek. Jednocześnie mogłyby sobie poradzić z transportem innych cząsteczek, np. leków. Jedyną przeszkodą była duża dawka substancji leczniczej, aby osiągnąć efekt terapeutyczy u chorego. Poprzez dodanie do kapsydu (białkowa powłokę ochronna wirusa) krótkiej sekwencji aminokwasów naukowcy wpłynęli na sposób dopasowania powłoki wirusa, co zarazem wpłynęło na zwiększenie rozmiarów i zmianę kształtu wirusa. [7]
Monika Kwaśnicka, Olga Kruszyńska
Źródła:
[1] Redakcja Aptekarza Polskiego, WUM: nadzieja na skuteczny lek dla chorych na glikogenozę 1b, 17.02.2022 [Dostęp: 7.02.2022]. https://www.aptekarzpolski.pl/nauka/wum-nadzieja-na-skuteczny-lek-dla-chorych-na-glikogenoze-1b/
[2] Redakcja Aptekarza Polskiego, Przełomowa trapia na mukowiscydozę refundowana od marca, aptekarzpolski.pl, 16.02.2022 [Dostęp 06.03.2022] https://www.aptekarzpolski.pl/aktualnosci/przelomowa-terapia-dla-chorych-na-mukowiscydoze-refundowana-od-marca/
[3] Redakcja Aptekarza Polskiego Nowe przeciwciało monoklonalne skuteczne wobec wariantu Omicron, aptekarzpolski.pl, 14.02.2022 [Dostęp 07.03.2022] https://www.aptekarzpolski.pl/aktualnosci/nowe-przeciwcialo-monoklonalne-skuteczne-wobec-wariantu-omicron/
[4] Redakcja Rynek Aptek, Od 1 marca nowa szczepionka w Polsce. To Novavax. 23.02.2022 [Dostęp: 8.03.2022]. https://www.rynekzdrowia.pl/serwis-szczepienia/od-1-marca-nowa-szczepionka-w-polsce-to-novavax,229796,1018.html]
[5] Puls Medycyny “Skuteczność leków przeciwpadaczkowych znacznie spada podczas ciąży [BADANIA]”, pulsmedycyny.pl, 21.02.2022 [Dostęp 07.03.2022]
[6] Redakcja Nauka w Polsce, Redakcja Nauka w Polsce, Naukowcy UJ zmienili rozmiar wirusopodobnej cząsteczki; można ją wykorzystać do transportu leków w organizmie, 22.02.2022 [Dostęp:08.03.2022]. https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C91320%2Cnaukowcy-uj-zmienili-rozmiar-wirusopodobnej-czasteczki-mozna-ja-wykorzystac
[7] Puls Medycyny, Grupa krwi już nie będzie miała takiego znaczenia w przeszczepach. Nadchodzi era uniwersalnych narządów, 17.02.2022 [Dostęp:8.03.2022]. https://pulsmedycyny.pl/grupa-krwi-juz-nie-bedzie-miala-takiego-znaczenia-w-przeszczepach-nadchodzi-era-uniwersalnych-narzadow-badania-1141564
https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C91320%2Cnaukowcy-uj-zmienili-rozmiar-wirusopodobnej-czasteczki-mozna-ja-wykorzystac
[6]