Listopad minął nam pod znakiem nowych rejestracji leków i zamieszania legislacyjnego w kraju. Nie brakowało również nowinek technologicznych, o których wspominamy w najnowszym Przeglądzie branżowym PTSF. Zapraszamy na podsumowanie miesiąca w pigułce.
W przemyśle laboratoryjnym ważnymi czynnikami są nie tylko precyzja i dokładność – szybkość jest również niezwykle pożądana. Rynek leków jest nienasycony, a zapotrzebowanie na substancje farmakologiczne wciąż rośnie. Nieoczekiwanym sprzymierzeńcem naukowców w produkcji stały się… roboty oraz sztuczna inteligencja. Prof. Marty Burke wraz z zespołem opracowali roboty, które z wykorzystaniem dostępnych substancji przeprowadzają reakcje chemiczne i tworzą skomplikowane związki organiczne, umożliwiając produkcję “na zawołanie”. Istnieją już laboratoria w Illinois, gdzie dzięki nowoczesnym robotom praca nad syntezą nowych związków chemicznych skraca się z tygodni czy miesięcy do zaledwie godzin. Niestety brak „samodzielności” maszyn wciąż wymaga, aby człowiek określił dokładnie warunki zachodzenia reakcji, choćby temperaturę czy obecność katalizatorów i odpowiedniego rozpuszczalnika. Dlatego nowym celem badań stało się określenie uniwersalnego środowiska optymalnego do przeprowadzania jak największej ilości reakcji Suzukiego. Dzięki procesowi „pętli zamkniętej” sztuczna inteligencja otrzymywała od maszyn dane dotyczące warunków przebiegu reakcji dla poszczególnych związków chemicznych i skompletowała informacje dla ponad 500 reakcji. Oprócz wzrostu wydajności prof. Grzybowski dąży, by roboty uczone przez sztuczną inteligencję mogły w przyszłości wykonywać na żądanie leki m.in. przeciwnowotworowe.1
Dobra informacja dla diabetyków dotarła do nas prosto z USA. Właśnie tam FDA (Food and Drug Administration, pol. Agencja ds. Żywności i Leków) zatwierdziła terapię biologiczną, mogącą zapobiec cukrzycy typu I. Warto wspomnieć, że jest to pierwsza metoda leczenia tej choroby zaakceptowana przez wspomnianą Agencję ds. Żywności i Leków. Lek pod nazwą Tzield został już obwołany przełomowym w diabetologii, ponieważ według producentów powstrzymuje on chorobę jeszcze przed pojawieniem się uciążliwych objawów. To właśnie osoby nieświadome postępującej cukrzycy mogą być poddane nowo zatwierdzonej terapii. Wskazówką do podejrzenia choroby może być wystąpienie jej w rodzinie i niewłaściwy poziom glukozy we krwi. Nowy preparat ma zatrzymywać autoimmunologiczne niszczenie komórek beta trzustki, czyli proces często trwający latami. Eksperci wskazują na potencjalne trudności w znalezieniu pacjentów odpowiadających wspomnianym wymaganiom, jednak korzyści są nieporównywalnie większe, biorąc pod uwagę skalę występowania cukrzycy na świecie.2
Zdrowie często nazywane jest bezcennym, w przypadku nowo zatwierdzonego leku wykorzystywanego w leczeniu hemofilii typu B to stwierdzenie jest szczególnie adekwatne. FDA zatwierdziła preparat Hemgenix firmy CSL Behring, którego pojedyncza infuzja kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę. Agencja Bloomberg oficjalnie ogłosiła lek najdroższym na świecie. Jest to terapia genowa oparta na wektorze wirusa związanego z adenowirusami, może być stosowana w leczeniu dorosłych chorych na hemofilię B czyli wrodzony niedobór czynnika IX. Szczególnym zagrożeniem dla tych pacjentów są epizody samoistnych krwawień, które znacząco obniżają jakość życia i skutkują poważnymi powikłaniami. Dotychczas najpopularniejszym schematem leczenia było podawanie dożylnie produktów zastępczych czynnika IX. W przypadku nowego preparatu Hemgenix już jednorazowy wlew jest w stanie odmienić życie chorych, ponieważ doprowadza do ekspresji genu odpowiedzialnego za wytworzenie czynnika IX, co skutkuje ograniczeniem krwawień i uwalnia chorego od rutynowej terapii.3
Kolejne dobre informacje napływają ze świata nauki na temat szczepionki Merck Gardasil w walce z wirusem HPV. Zaktualizowany systematyczny przegląd piśmiennictwa, badający skuteczność i globalny wpływ szczepienia przeciw HPV przy użyciu rekombinowanej czterowalentnej szczepionki przeciwko wirusowi brodawczaka ludzkiego typu 6, 11, 16 i 18 (Gardasil, Merck), podkreślił, że użycie tejże szczepionki doprowadziło do zmniejszenia wskaźników wysokiego i niskiego stopnia zmian w szyjce macicy oraz zmniejszenie niektórych chorób nie związanych z HPV szyjki macicy i zakażenia HPV u mężczyzn i kobiet. W USA szczepionka wskazana jest do stosowania przez kobiety i mężczyzn od 9. do 26. roku życia w profilaktyce raka odbytu oraz narządów płciowych oraz profilaktyce zmian przedrakowych wywołanych przez wirusa. Pomimo pozytywnych danych podanie szczepionki przeciwko wirusowi brodawczaka nie eliminuje konieczności poddania się zaszczepionych pacjentów badaniom przesiewowym w kierunku raka odbytu, szyjki macicy, pochwy, sromu, jamy ustnej i gardła oraz innych nowotworów głowy i szyi. Mimo nieuleczalności choroby szanse pacjentów na godne życie rosną z każdym dniem, dając nadzieję na ostateczny przełom.4
Okres ciąży jest czasem w życiu rodziny pełnym radości i ekscytacji. Niestety z oczekiwaniem na dziecko wiąże się też wiele obaw i niepewności. Szczęście bardzo szybko może przemienić się w tragedię. Wielka Brytania poczyniła kolejny krok w stronę opieki nad ciężarnymi kobietami i ochrony zdrowia ich oraz dziecka. Nowa pigułka zapobiegająca stanowi przedrzucawkowemu stała się pierwszym lekiem ciążowym, który został polecony do przyśpieszonego rozwoju przez brytyjski organ regulacyjny ds. leków. Stan przedrzucawkowy, nie mając możliwości terapeutycznych na świecie, dotyka 2-8% ciąż, nie tylko zagrażając życiu tysiącom matek przy nadziei, ale również zbierając śmiertelne żniwo do pół miliona dzieci i 100 tys. kobiet rocznie. Stan przedrzucawkowy jest zwykle wykrywany w drugiej połowie ciąży lub wkrótce po porodzie i może prowadzić do poważnych powikłań, jeśli nie zostanie wykryty podczas wizyt u położnej. Na szczęście pojawiła się nadzieja. Naukowcy z MirZyme Therapeutics, firmy biofarmaceutycznej, uważają, że opracowali lek, który podawany kobietom od 20. tygodnia ciąży może powstrzymać rozwój choroby. Pigułka przeszła pozytywnie fazę testowania na myszach i niedługo będzie gotowa na kolejne testy kontrolne.5
Pandemia COVID-19 nie przywołuje pozytywnych skojarzeń, jednak z pewnością rozwój szczepień opartych na technologii mRNA jest jednym z wyjątków. Moderna, koncern będący pionierem w tematyce szczepionek mRNA, planuje rozszerzyć prowadzone badania kliniczne o szczepionki na 15 wirusów najbardziej groźnych dla człowieka. Szczególna uwaga ma zostać poświęcona wirusowi grypy i RSV, jako najczęściej atakującym układ oddechowy człowieka. Dodatkowo planowany jest rozwój badań wirusów latentnych i zwiększenie dostępności szczepionek dla mieszkańców krajów tropikalnych. Kolejnym punktem wieloaspektowego planu jest rozpoczęcie prac nad nową szczepionką na gruźlicę. Inicjatywa jest tylko częścią nowej globalnej strategii zdrowia publicznego podjętej przez firmę, która po sukcesie wprowadzenia na rynek szczepionek przeciw wirusowi SARS-CoV-2 zamierza realizować kolejne prozdrowotne projekty.6
Pozostając w tematyce wirusów, przenosimy się do polskiego resortu zdrowia, gdzie minister Adam Niedzielski wspomniał o przygotowaniu przepisów umożliwiających farmaceutom wystawianie skierowań na szczepienia przeciwko grypie. Jest to kolejna okazja do rozszerzenia kompetencji farmaceutów, którzy już mogą wykonywać szczepienia, ale nie posiadają uprawnień do wystawiania recept. Ta sytuacja została określona jako problem wymagający zmiany legislacyjnej, która ma nastąpić w niedalekiej przyszłości. Minister podczas konferencji wspomniał również o rosnącej fali zachorowań na grypę, obecnie wielokrotnie większej niż w przypadku zakażeń covidowych. Szczytu zakażeń grypą możemy spodziewać się w okolicach stycznia, lutego – wtedy liczba raportowanych infekcji może być nawet wyższa niż 100 tysięcy tygodniowo. Warto pamiętać o zasadach odpłatności w przypadku szczepionek przeciwko grypie. Bezpłatną szczepionkę otrzymują tylko osoby powyżej 75 lat i kobiety w ciąży. Wyszczególnione grupy, m.in. pacjenci w wieku powyżej 60 lat czy osoby z obniżoną odpornością, mogą z kolei liczyć na refundację połowy ceny wyjściowej.7
Pomimo sprzeciwu Naczelnej Rady Aptekarskiej Minister Zdrowia opublikował nowe Rozporządzenie w sprawie podstawowych warunków prowadzenia aptek, z którym powinni zapoznać się właściciele tych placówek. Regulacje zawarte w rozporządzeniu mają na celu zwiększenie kontroli nad jakością surowców farmaceutycznych, produktów leczniczych oraz wyrobów medycznych przechowywanych w aptece poprzez całodobowy nadzór środowiska oraz poprzez wprowadzenie obowiązku okresowego kierowania do badań leków recepturowych, leków aptecznych oraz produktów leczniczych homeopatycznych. Stanowczy sprzeciw Naczelnej Rady Aptekarskiej w związku z wprowadzeniem „kontrowersyjnych i merytorycznie nieuzasadnionych” przepisów nie wpłynął na decyzję Ministra Zdrowia i nie uchroni właścicieli przed dodatkowymi kosztami, związanymi m.in. z koniecznością wymiany wzorcowych termohigrometrów w pomieszczeniach apteki na takie, które monitorują temperaturę i wilgotność całodobowo.8
Julianna Kołodziejska, Zuzanna Wójcik
Co wydarzyło się w październiku? Zobacz poprzedni Przegląd branżowy PTSF.
Źródła:
- aptekarz.pl, Sztuczna inteligencja pokierowała robotami, aby nauczyć je szybko produkować np. leki, 16.11.2022 [06.12.2022], http://apptekarz.pl/artykuly/sztuczna-inteligencja-pokierowala-robotami-aby-nauczyc-je-szybko-produkowac-np-leki-1068.html
- Pulsmedycyny.pl, USA: przełom w leczeniu cukrzycy typu 1? Na rynek wchodzi nowy lek, 18.11.2022 [01.12.2022], https://pulsmedycyny.pl/usa-przelom-w-leczeniu-cukrzycy-typu-1-na-rynek-wchodzi-nowy-lek-1169842
- Rynekzdrowia.pl, Agencja zatwierdziła najdroższy lek na świecie. Jednorazowa dawka uwolni od hemofilii B?, 24.11.2022 [01.12.2022], https://www.rynekzdrowia.pl/choroby-rzadkie/Agencja-zatwierdzila-najdrozszy-lek-na-swiecie-Jednorazowa-dawka-uwolni-od-hemofilii-B,239584,1024.html
- Pharmacy Times, Analysis Results Show Reductions in HPV-Related Diseases After Using Merck’s Gardasil, 22.11.2022 [06.12.2022], https://www.pharmacytimes.com/view/analysis-results-show-reductions-in-hpv-related-diseases-after-using-merck-s-gardasil
- TheGuardian.com, Pill to prevent pre-eclampsia gets UK fast track for development, 08.11.2022 [06.12.2022], https://www.theguardian.com/society/2022/nov/08/pill-to-prevent-pre-eclampsia-gets-uk-fast-track-for-development
- mgr.farm, Moderna przyspiesza prace nad kolejnymi zastosowaniami szczepionek mRNA, 07.11.2022 [01.12.2022], https://mgr.farm/aktualnosci/moderna-przyspiesza-prace-nad-kolejnymi-zastosowaniami-szczepionek-mrna/
- Pulsmedycyny.pl, Grypa – farmaceuta wystawi skierowanie na szczepienie? MZ przygotowuje przepisy, 29.11.2022 [05.12.2022], https://pulsmedycyny.pl/grypa-farmaceuta-wystawi-skierowanie-na-szczepienie-mz-przygotowuje-przepisy-1170757
- Rynekzdrowia.pl, Zmiany w prowadzeniu aptek: rozporządzenie opublikowane. Sprzeciw farmaceutów nic nie dał, 21.11.2022 [06.12.2022], https://www.rynekzdrowia.pl/Farmacja/Zmiany-w-prowadzeniu-aptek-rozporzadzenie-opublikowane-Sprzeciw-farmaceutow-nic-nie-dal,239445,6.html